用干细胞在实验室里“种”出心肌细胞，再注射到衰竭的心脏中，让心脏重新有力跳动——这一看似科幻的场景，如今在南京成为现实。近日，南京市一项心脏再生疗法研究成果登上国际顶级学术期刊《自然·医学》杂志，意味着中国在心脏再生治疗领域迈出了新的一步，也为全球心脏再生疗法提供了关键临床实证。
心力衰竭是各类心脏疾病走到终末阶段的共同结局，但因供体稀缺，绝大多数患者等不到心脏移植的机会。而此次登上《自然·医学》杂志的心脏再生疗法研究成果就像是给衰竭的心脏“补”上新鲜肌肉，这意味着，心衰患者即使不做心脏移植，也有望重获一颗“有力跳动的心”。
该研究由南京艾尔普再生医学科技股份有限公司与南京大学医学院附属鼓楼医院心脏外科团队共同牵头，依托艾尔普自主研发的HiCM-188心肌细胞药物，联合完成临床试验：科研人员只需抽取几毫升健康人的血液，将血细胞“重编程”——也就是让已经“定型”的血细胞退回到最原始的干细胞状态；接下来，科研人员再给这些原始细胞发出明确的“成长指令”，引导它们一步步变成心肌细胞；最后，科研人员将大量“种”出来的心肌细胞注射到患者受损的心脏部位——它们会像“补丁”一样融入心肌，让衰竭的心脏重获力量。
通过随机对照试验，这一疗法的临床价值与安全性、有效性得到了验证。结果显示：治疗组患者心功能显著改善，运动耐量明显提升，且12个月随访未出现肿瘤、恶性心律失常等严重安全风险。
南京大学医学院附属鼓楼医院心脏外科学科带头人、主任医师王东进介绍道：“我们做完了全部的临床试验之后，静止状态观察一年病人正常的生活、工作，然后我们来随访时发现，打了干细胞的这组一年之后他的心功能恢复上二级的比例占到了90%，单纯搭桥只有60%，差出30%。另外，走路、运动能力大幅度增长，也要远远高于对照组。所以总体来说，有效性和安全性是有保证的。”
作为国家卫健委备案的首个iPSC即“诱导多能干细胞技术”领域的临床研究，同时也是全球最大规模的iPSC衍生心肌细胞治疗严重心力衰竭的临床研究，本项研究为后续临床转化奠定了坚实基础。去年6月，华润三九与艾尔普再生医学正式签署HiCM-188联合开发协议；眼下，艾尔普再生医学正依托该研究积累的临床证据，同步推进多中心注册临床试验，力争让这一创新细胞药物尽快惠及患者。
南京艾尔普再生医学科技股份有限公司联合创始人周园表示：“在过去的几年，第一，我们建立了非常成熟的生产、分化的工艺和质量管控体系；第二，我们从2018年到至今为止，已经连续开发出两代全自动化的细胞的工厂；第三，我们经过大量的临床试验，建立起一套完整的给药方式，我们预计这款药将在2028年上市。未来随着心内导管给药方式的产品上市，我想我们可以更快地触达到其他一些 轻中度的患者。”
苏公网安备 32010402000518号 互联网新闻信息服务许可证：32120180004 信息网络传播视听节目许可证:110320085
